Institut Weizmann et Washington U. : cancer, maladie d’Alzheimer, des cellules immunitaires modifiées réduisent les plaques dans le cerveau

Une thérapie anticancéreuse qui a révolutionné le traitement des hémopathies malignes peut-elle également offrir de nouvelles perspectives pour la maladie d’Alzheimer ? Il y a plus de trente ans, le Pr Zelig Eshhar de l’Institut Weizmann des Sciences, décédé à l’été 2025, a posé les bases d’une nouvelle thérapie anticancéreuse basée sur la modification génétique des cellules immunitaires d’un patient afin de cibler des molécules spécifiques dans l’organisme. Aujourd’hui, dans une nouvelle étude, une équipe de recherche internationale, dirigée conjointement par des scientifiques de l’Institut Weizmann des Sciences et de la faculté de médecine de l’Université Washington à Saint-Louis, présente la première utilisation de la thérapie CAR-T dans le traitement de la maladie d’Alzheimer. Cette thérapie a produit des résultats prometteurs sur un modèle murin de la maladie d’Alzheimer, ouvrant potentiellement la voie au traitement de cette maladie et d’autres troubles neurodégénératifs.
Face au vieillissement de la population mondiale, les maladies neurodégénératives, dont la maladie d’Alzheimer, constituent un enjeu de santé publique de plus en plus préoccupant. L’efficacité des traitements actuels, y compris ceux approuvés ces dernières années, reste à démontrer, et de nouvelles approches thérapeutiques sont nécessaires de toute urgence. L’une des caractéristiques principales de la maladie d’Alzheimer est l’accumulation de plaques de protéine bêta-amyloïde dans le cerveau, accompagnée de signes d’inflammation cérébrale. L’équipe de recherche dirigée par le Pr Ido Amit du département d’immunologie systémique de l’Institut Weizmann et le Pr Jonathan Kipnis de la faculté de médecine de l’Université Washington, et menée par le Dr Pavle Boskovic, chercheur postdoctoral, a isolé des lymphocytes T du système immunitaire de souris saines et les a modifiés génétiquement pour qu’ils reconnaissent les protéines amyloïdes dans le cerveau et y répondent. Les chercheurs ont ensuite injecté ces cellules modifiées à des souris dont le cerveau présentait déjà des plaques bêta-amyloïdes caractéristiques de la maladie d’Alzheimer.
Ces injections ont entraîné une réduction significative des dépôts amyloïdes, ainsi qu’une diminution des marqueurs d’inflammation cérébrale. « Nous présentons ici la première approche par cellules CAR-T pour une maladie neurodégénérative », a déclaré Kipnis, docteur de l’Institut Weizmann. « Il s’agit d’une avancée majeure vers la découverte de nouvelles thérapies contre la maladie d’Alzheimer. L’adaptation de ces cellules polyvalentes pour administrer des agents thérapeutiques contre d’autres maladies neurodégénératives, comme la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la maladie de Parkinson, est tout aussi prometteuse. » « Dans de futures études, nous espérons démontrer l’efficacité des lymphocytes T modifiés pour améliorer la récupération après des lésions cérébrales graves et favoriser la régénération du tissu cérébral », révèle Amit. « Ces découvertes futures devraient conforter l’idée que la technologie CAR-T peut constituer une plateforme thérapeutique à large spectre pour les maladies cérébrales, des tumeurs cancéreuses aux accidents vasculaires cérébraux en passant par les maladies neurodégénératives chroniques.»

Rotem Shalita et Maya Ben Yehuda, doctorantes au sein du laboratoire d’Amit, ont également participé à ces études. Les travaux de recherche du Pr Ido Amit sont financés par le Moross Integrated Cancer Center, la Fondation familiale Elsie et Marvin Dekelboum, la Fondation commémorative Lotte et John Hecht, et Daniel Andreae. Le Pr Amit est titulaire de la chaire professorale Eden et Steven Romick.

Publication dans les Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), 9 février 2026
Traduit et adapté par Esther Amar pour Israël Science Info