Un nouveau traitement contre la SLA (sclérose latérale amyotrophique) suivant un protocole de greffe par cellule souche réalisé à Hadassah et développé par la société de biotechs israélo-américaine BrainStorm Cell Therapeutics, a démontré une réduction significative de la progression de SLA (aussi connue sous le terme de « maladie de Charcot »). Ces avancées ont été annoncées par Ellen Hershkin, Président Nationale de Hadassah USA (HWZOA).
Les résultats de la phase 1/2 et de la phase 2a des essais cliniques conduits par le Pr Dimitrios Karussis avaient démarré en 2011, pour évaluer un traitement novateur, reposant sur la transplantation de cellule souches adultes, elles-mêmes prélevées dans la moelle osseuse du patient. La culture et la prolifération cellulaire ont suivi le protocole breveté NurOwn® de BrainStorm, tandis que leur injection dans le liquide céphalorachidien du patient a respecté la technique développée et proposée par les chercheurs de Hadassah. 26 patients atteints de SLA ont participé à ces essais cliniques au sein du CHU Hadassah (HWZOA).
Le Dr Karussis, chercheur principal à Hadassah, a déclaré : « Les résultats sont très encourageants. Presque 90% des patients qui ont reçu les injections par voie intrathécale dans le liquide céphalorachidien ont répondu positivement au traitement, que cela soit au niveau de leurs fonctions respiratoires ou de leurs capacités motrices. Presque tous les patients qui ont reçu ce traitement ont montré des signes de ralentissement au niveau de la progression de la maladie, certains même témoignant d’une amélioration notoire au niveau de leurs fonctions respiratoires ou de leur motricité. Une phase 2, menée à double-insu, est actuellement en cours à la Clinique Mayo (hôpital Général, Université, Massachusetts). Elle est basée sur l’administration d’un traitement dont le protocole est similaire à celui utilisé dans les essais cliniques de Hadassah. »
Le Dr Karussis poursuit : « En 2011, BrainStorm Cell Therapeutics a lancé la Phase 1/2 des essais cliniques pratiqués sur des patients atteints de SLA, qui recevaient les cellules souches NurOwn™. Ce test, alors conduit au CHU Hadassah de Jérusalem, a avant tout été conçu afin d’évaluer l’innocuité de NurOwn et sa tolérance par les patients. Au cours de deux études ouvertes, le traitement basé sur l’injection de cellules souches autologues de type MSC-NTF (mésenchymateuses différenciées) par voie intramusculaire (IM) ou intrathécale (IT) auprès de de 26 patients atteints de SLA, s’est révélé être à la fois sans danger et bien toléré au fil du temps.
Nos données suggèrent aussi clairement l’existence d’effets cliniques concrets et bénéfiques. Je suis optimiste. Nous pourrons offrir dans un avenir proche une thérapie capable de ralentir le développement de la SLA chez les personnes atteintes, voire, d’y mettre un frein. Je crois également qu’avec cette greffe de cellules souches, nous ne sommes actuellement qu’à l’aube d’une innovation révolutionnaire. Bien qu’à ce stade, nous ne puissions absolument pas parler de guérison, le traitement étant toujours en cours d’essai clinique et non finalisé, il s’agit d’un premier pas dans cette direction. Je considère cette thérapie comme l’un des outils clés potentiels qui permettront de soigner, dans le futur, les maladies neurodégénératives du cerveau et de la moelle osseuse en général. »
L’étude détaille également la procédure NurOwn® de BrainStorm, qui consiste à conduire les cellules souches mésenchymateuses autologues (MSC) de la moelle osseuse à se différencier (se transformer) en cellules neuronales de support spécialisées (dites MSC-NTF) grâce à la sécrétion de facteurs neurotrophiques (NTF). Ces nouvelles cellules adultes spécialisées (MSC-NTF) sont ensuite re-transplantées chez le patient, au niveau ou à proximité de la zone de lésion touchée par la SLA.
Directement issues de la moelle osseuse du patient, les cellules MSC-NTF favorisent alors l’apparition de facteurs de croissance au niveau des zones endommagées du tissu nerveux, afin d’y rétablir le fonctionnement des cellules nerveuses et d’y stimuler leur accroissement.
La capacité d’induire la différenciation de cellules souches mésenchymateuses autologues en cellules MSC-NTF est unique à NurOwn®, faisant de cette thérapie la première de son genre capable de soigner les maladies neurodégénératives. L’activité et la puissance de ces cellules souches sont toutes deux validées avant que la transplantation n’ait lieu.
En février 2011, NurOwn® a reçu le statut de « médicament orphelin » de la FDA (Food and Drug Amdninistration, USA). Ce statut lui a également été conféré par la Commission Européenne en juillet 2013. En octobre 2014, la FDA a finalement octroyé à BrainStorm le titre de « Fast Track » grâce à NurOwn®.
En 2011, une étude a également démontré que l’approche d’auto-transplantation développée par BrainStorm avait un profil de sécurité élevé, sans risque de rejet et sans nécessité d’un traitement avec des agents immunosuppresseurs pouvant générer des effets secondaires graves et/ou de long terme. Cela vient notamment du fait que ce sont les propres cellules souches du patient qui sont utilisées pour la transplantation (et non pas des cellules étrangères).
La Présidente Nationale de Hadassah Ellen Hershkin déclare : « Pendant plus de 75 ans, les hôpitaux Hadassah ont été à l’avant-garde et à l’origine de nombreuses innovations et découvertes médicales, en Recherche comme en Soins. Sous la direction du Pr. Karussis, le CHU Hadassah est plus que jamais déterminé à poursuivre son travail révolutionnaire dans ce domaine, et à redoubler d’efforts afin de lutter contre la SLA et contre les autres maladies neurodégénératives ou neuro-inflammatoires similaires (Sclérose en Plaques etc.). Aujourd’hui, on estime que la SLA touche 30 000 personnes aux États-Unis et 450 000 dans le monde. »
Chaim Lebovits, Président de BrainStorm Cell Therapeutics, conclut : « BrainStorm Cell Therapeutics, leader dans le développement de technologies par cellules souches pour les maladies neurodégénératives, est fier de se positionner comme l’un des pionniers du développement et de l’essai d’un traitement contre la SLA basé sur la transplantation de cellules souches. Faisant suite aux résultats spectaculaires de la seconde phase de nos essais cliniques, nous attendons avec impatience les conclusions de l’étude américaine à double-insu et avons hâte de démarrer au C.H.U Hadassah d’Israël un essai clinique à dose multiples, qui contribueront tous deux à prouver l’efficacité de cette thérapie novatrice ».
Publication dans JAMA Neurology, 25 nov. 2015
BrainStorm Cell Therapeutics (côtée en Bourse au NASDAQ et à la BCLI) est une société de biotechnologie israélo-américaine spécialisée dans le développement de produits thérapeutiques à base de cellules souches adultes, elles-mêmes issues de cellules autologues de la moelle osseuse et destinées au traitement de maladies neurodégénératives telles que la SLA (maladie de Charcot), la Sclérose en Plaques (SEP) et la maladie de Parkinson. L’entreprise détient l’exclusivité de l’élaboration et de la commercialisation de sa technologie NurOwn®, via un brevet international unique avec Ramot Ltd., l’entreprise de transfert de technologie de l’Université de Tel Aviv. Plus de 20 articles de son équipe scientifique ont été publiés dans les plus grands journaux scientifiques mondiaux, y démontrant les mécanismes d’actions de NurOwn, sa pharmacologie et son efficacité in vivo.
Hadassah International soutient le développement des deux hôpitaux du CHU Hadassah de Jérusalem, centre de traumatologie mondialement reconnu et leader de la Recherche à Jérusalem. Hadassah prodigue des soins de haute qualité à plus d’un million de patients par an, sans distinction d’origine, de nationalité ou de croyance. Il a été nominé au Prix Nobel de la Paix en 2005 pour son engagement en faveur de la coopération judéo-arabe, des valeurs humaines et de l’égalité d’accès aux soins médicaux.
Hadassah France, Karine Israel