Succès ! Un premier patient atteint de DMLA reçoit une transplantation à base de cellules souches à Hadassah

[:fr]Cette annonce du CHU Hadassah va soulever un immense espoir parmi les milliers de patients atteints de DMLA ! La dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA*) est la principale cause de cécité dans le monde occidental. A ce jour, aucun remède n’a été trouvé. Suite à l’approbation de la FDA et du ministère israélien de la Santé, le premier patient israélien a subi au CHU Hadassah à Jérusalem une transplantation de cellules souches, destinées à remplacer les cellules détériorées dues à une forme dite « sèche » de DMLA. La DMLA affecte la macula, zone centrale de la rétine responsable de l’acuité visuelle, nécessaire aux activités quotidiennes (lecture, conduite, reconnaissance faciale…). Environ 1,6 million de nouveaux cas de ce type de DMLA est déclaré aux États-Unis chaque année.
Les cellules souches embryonnaires humaines représentent une source illimitée de cellules d’EPR (épithélium pigmentaire) saines. Transplantées, elles permettent de reconstituer les cellules dysfonctionnelles, pour stopper ou du moins, retarder la progression de la maladie. Les équipes du Pr Benjamin Reubinoff (Directeur du centre Hadassah Sidney et Judy Swartz de recherche en thérapie à base de cellules souches embryonnaires humaines et directeur du service obstétrique et gynécologie) et le Pr Eyal Banin (Directeur du Centre de la dégénérescence rétinienne et maculaire au service ophtalmologie de Hadassah), ont tenté ensemble durant plus d’une décennie d’élucider les voies qui permettent la dérivation de cellules EPR à partir de cellules souches embryonnaires humaines en vue d’une transplantation.
Les cellules EPR transplantées ont été développées par Cell Cure Neurosciences, start-up qui utilise sous licence la technologie développée Hadassah de cellules souches embryonnaires humaines en tant que support pour traiter les maladies de la rétine et neurologiques. « Cette transplantation est la première étape d’un processus qui comprend quinze patients et est parmi les rares essais cliniques pionniers similaires dans le monde utilisant des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines. Ce processus a pour but prioritaire de sécuriser la transplantation des cellules, et également d’évaluer les effets secondaires possibles », selon le Pr Reubinoff.
« La procédure de transplantation effectuée le 18 août par le Dr Ytzhak Hemo, Directeur de l’unité de la rétine à Hadassah, a été un succès ! A ce jour, il n’y a pas eu de complications oculaires ou systémiques. Ce premier patient et les patients suivants seront suivis de près durant une période d’un an pour établir l’innocuité du traitement et pour évaluer les effets possibles sur l’évolution de la maladie« , a déclaré le Pr Eyal Banin. « La thérapie basée sur les cellules embryonnaires et d’autres types de cellules souches va modifier la façon dont nous effectuons la médecine, et nous sommes très heureux de prendre part à cette révolution», a ajouté le Pr Banin.

* La perte de vision centrale due à la DMLA résulte de la dégénérescence de cellules photosensibles (photorécepteurs) situées dans la macula. La macula est la partie centrale de la rétine qui permet la vision des plus fins détails visuels. Lorsqu’elles dégénèrent, la vision centrale fait de même. L’ampleur de la perte de vision centrale peut varier fortement, selon le type de dégénérescence, de sa gravité ou des caractéristiques individuelles.  L’ampleur de la perte de vision, très variable, est liée au type de DMLA et à ses complications.

Contact : Hadassah France, Karine Israël : karine.israel@hadassah.fr[:en]The deterioration advances slowly and painlessly, but age-related macular degeneration (AMD) is the leading cause of blindness in the Western World. Until now there has been no cure. Following FDA and Israeli Ministry of Health approval, the first Israeli patient underwent at Hadassah Medical Center in Jerusalem transplantation of healthy, young cells that it is believed will replace critical cells lost with age in the so called “dry” form of AMD.

AMD affects the macula, which is the part of the retina responsible for sharp, central vision that is important for facial recognition, reading and driving. There are about 1.6 million new cases of dry-AMD in the US annually. The root cause of dry-AMD is believed to be the dysfunction of Retinal Pigmented Epithelium (RPE) cells that underlie and support the retina. Human Embryonic Stem Cells may serve as an unlimited source of healthy RPE cells that may be transplanted to replenish the lost and dysfunctional ones in AMD patients, with the goal of arresting or at least delaying disease progression.

The scientific groups of Prof. Benjamin Reubinoff (Director of Hadassah’s  Sidney and Judy Swartz Center for Human Embryonic Stem Cell Research and Head of Obstetrics and Gynecology) and Prof. Eyal Banin (Director of the Center for Retinal and Macular Degenerations at the Department of Ophthalmology at Hadassah), have been working in collaboration for more than a decade to elucidate the pathways that will allow derivation of RPE cells from human embryonic stem cells for transplantation therapy of AMD. The actual transplanted RPE cells were developed by Cell Cure Neurosciences, Ltd., a start-up company based on  technology licensed from Hadassah with the aim of utilizing human embryonic stem cells as a platform for the treatment of retinal and neurological diseases.

“This transplantation is the initial step in a trial that will include fifteen patients and will be among the very few similar pioneer clinical trials worldwide using cells derived from human embryonic stem cells. The goal of this trial is primarily to ensure the safety of transplantation of the cells, and also to evaluate parameters of possible therapeutic effects, according to Prof. Reubinoff.

“The transplantation procedure performed on the 18th of August by Dr. Ytzhak Hemo, Director of the Retina Unit, was successful and to date there are no ocular or systemic complications. This first patient and additional patients will be followed closely for a period of a year to establish the safety of the treatment and to assess possible effects on the course of disease”, said Prof. Eyal Banin. “Therapy based on embryonic and other types of stem cells is poised to change the way we perform medicine, and we are very excited to take part in this revolution”, added Prof. Banin.[:]