USA – Israël : essais cliniques pour un traitement définitif de l'hémophilie au centre Sheba
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L’hémophilie correspond à l’impossibilité pour le sang de coaguler : en cas de saignement, l’écoulement ne peut s’arrêter, ou très difficilement. Les conséquences sont majeures, avec des hémorragies sévères en cas de blessure et parfois des saignements spontanés au niveau des articulations. L’hémophilie ne se guérit pas mais se contrôle grâce aux traitements substitutifs.
Le Pr Gili Kenet (Centre médical Sheba) mène actuellement des essais cliniques sur un traitement révolutionnaire de thérapie génique très prometteur contre l’hémophilie A mis au point par la société américaine BioMarin, qui pourrait bien éradiquer définitivement la maladie. Gili Kenet est une experte de renommée mondiale de l’hémophilie, de la thrombose et de l’hémostase.
Ce nouveau traitement de thérapie génique utilise des virus pour implanter de nouveaux gènes dans les cellules des patients : une seule dose pourrait suffire à arrêter ou à guérir l’hémophilie.
À la suite de l’essai initial mené par BioMarin sur neuf patients, ils ont tous cessé d’utiliser des médicaments à facteur de coagulation pour traiter leur hémophilie, et leur taux de saignement annualisé a chuté d’environ seize épisodes par an, à un seul. « Leurs taux de saignement se sont effondrés à zéro ou presque et nous avons amélioré leur qualité de vie de façon spectaculaire », a déclaré l’un des médecins associés à l’étude initiale.
Le Centre médical Sheba basé à Ramat Gan en Israël a été choisi pour participer à la prochaine phase des essais internationaux et commencera à recruter des patients (en attente de l’approbation du ministère de la Santé) en 2018. Sheba a été sélectionné en raison de ses performances pour la conduite d’essais thérapeutiques internationaux multicentriques et de base. recherche chez des patients atteints d’hémophilie et de troubles sévères de la coagulation.
Le Pr Gili Kenet, Directeur du Centre national de l’Hémophilie au Centre Médical de Sheba, a révélé : « jusqu’ici, neuf patients ont été guéris et suivis pendant plus d’un an, après une dose unique de traitement ». Ce Centre est également un important centre international de formation en hémophilie (CTH). Il accueille plus de 700 hémophiles par an et plus de 50 patients participent actuellement à des études cliniques. Ces études sont menées par le professeur Kenet et son équipe de médecins et de coordonnateurs d’études expérimentés, qui ont récemment subi deux inspections de la FDA, et ont été jugés excellents.
Elle ajouté : « Nous espérons que les résultats de cet essai à Sheba seront couronnés de succès et que ce sera la thérapie qui éradiquera définitivement cette maladie une fois pour toutes ».
Le Pr Gili Kenet est l’auteur de plus de 190 publications, dont beaucoup ont été publiées dans le New England Journal of Medicine et The Lancet. Elle est également membre actif de la Société américaine d’hématologie, de la Fédération mondiale de l’hémophilie et de la Société israélienne d’hématologie et d’oncologie pédiatriques et de la Société israélienne de la thrombose. Elle a présidé le sous-comité scientifique de l’ISTH (Société internationale de thrombose et d’hémostase pour l’hémostase pédiatrique et périnatale) et copréside actuellement la SSC du FVIII, le FIX (gènes codés pour la coagulation sanguine) et les troubles hémorragiques rares.
Source Sheba Medical Center
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New gene single therapy treatment, developed at Sheba, use viruses to implant new genes into patients’ cells. A single dose of new ground-breaking treatment might be enough to arrest or cure hemophilia. New gene single therapy treatment, developed at Sheba, use viruses to implant new genes into patients’ cells.
BioMarin, a leading American biotechnology company (BMRN-NASDAQ), recently tabbed Sheba Medical Center’s Professor Gili Kenet, to conduct research and a clinical trial of the revolutionary gene therapy product that has shown promise as the “magic bullet” cure for hemophilia A, the dreaded blood disease.A single dose of new ground-breaking treatment might be enough to arrest or cure hemophilia.
As a result of the initial trial conducted by BioMarin on 9 patients, they all stopped using clotting factor drugs to treat their hemophilia, and their annualized bleeding rate fell about 16 episodes a year to just one! “Their bleeding rates collapsed to zero or nearly zero and we’ve improved their quality of life beyond recognition,” said one of the doctors associated with the initial trial.
Sheba Medical Center was chosen to take part in the next phase of international trials and will start enrolling patients (pending Ministry of Health approval, of course) in 2018. Sheba was selected as a result of their excellent record conducting multicenter international therapeutic trials and basic research in patients with hemophilia and severe coagulation disorders.
Professor Gili Kenet, Director of the National Hemophilia Center at Sheba Medical Center revealed, “So far, 9 patients were cured and followed for over 1 year, after 1 infusion of gene therapy product (normal « engineered » gene of coagulation factor, delivered via AAV-(Adeno associated virus) vector to patients’ blood and to their liver, inducing production of the normal factor in hepatocytes). After the initial research results people in the medical community are beginning to speak about curing hemophilia after a one time treatment with this new drug.”
The National Hemophilia Center at Sheba is also a leading international Hemophilia Training Center (HTC). The center currently treats over 700 hemophiliacs a year with over 50 patients currently participating in clinical studies. These studies are led by Professor Kenet and her team of physicians and experienced study coordinators, who recently underwent 2 FDA inspections, and were graded as excellent.
Professor Kenet is a world renowned expert on hemophilia, thrombosis and hemostasis and is the author of over 190 medical manuscripts, many of which have been published in noted journals such as the New England Journal of Medicine and Lancet (UK). She is also an active member of the American Society of Hematology, World Federation of Hemophilia and Israeli Society of Pediatric Hematology and Oncology and Israel Thrombosis Society. She has chaired the scientific subcommittee (SSC) of ISTH (Int’l Society of Thrombosis and Hemostasis for pediatric and perinatal hemostasis and currently co-chairs the SSC of FVIII, FIX (genes encoded for blood coagulation), and rare bleeding disorders.
She added, “Indeed these are exciting times, as there are options to cure hemophiliac patients. We are hoping that results of this trial at Sheba will be successful so that this is will become the therapy that finally eradicates this disease once and for all.”
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